原標題：小眾“救命藥”亟待建立長效供給機制

最近，一款用于治療腎上腺皮質功能減退癥等病癥的激素類藥物——醋酸氫化可的松，零售端價格一度出現大幅上漲。記者深入該藥在國內唯一的生產商調查發(fā)現，生產工藝轉換、市場需求量偏小以及部分零售端囤積居奇是價格上漲主要原因。專家及業(yè)內人士認為，小眾“救命藥”這些年頻頻“喊救命”，亟待妥善處理好市民用藥與醫(yī)藥市場化的關系，為小眾“救命藥”建立起長效供給機制。

社會反饋藥價應聲而落

(資料圖)

作為一種激素類藥物，醋酸氫化可的松需要患者長期穩(wěn)定服用。因此，患者對價格變動十分敏感。

多位患者反映，去年，醋酸氫化可的松100片一瓶裝的價格還不到100元，近期價格卻快速上漲，一度漲至800多元且一瓶難求。同期上漲的還有一瓶30片裝的產品，盡管還能在網上購買到，但價格也普遍在200元上下。與此同時，市面上出現了每盒7片裝新產品，折合單價在每片30元左右，相比去年每片不足1元漲幅較大。如果患者按每天1片劑量服用，每月下來近千元的確有不小支出。

記者調查發(fā)現，市面上醋酸氫化可的松藥品由天津信誼津津藥業(yè)有限公司生產。在國家藥品監(jiān)督管理局檢索也印證了這一點：盡管擁有醋酸氫化可的松原料藥批文的藥企有多家，但從事醋酸氫化可的松片生產的僅有津津藥業(yè)一家。津津藥業(yè)這幾年不斷擴大再生產，已成為國內重要的甾體皮質激素、性激素原料藥的制藥生產企業(yè)。

在藥廠走訪中，公司負責人向記者介紹，公司從事氫化可的松原料藥的生產，產量占到國內約70%，每年生產的絕大部分用于出口，少量留在國內使用，占總產量的比例不大。

“我們了解到，國內使用該藥的患者在2萬人到3萬人，現有產量是能夠滿足患者需求的?！彼榻B，每瓶30片及100片裝的老款產品停產后，市面上銷售的大都為零售商自身庫存，目前公司正式對外出售的為每盒7片裝。

公司銷售經理坦言，他們近期的確接到了一些患者關于價格上漲的反映，也在與零售商溝通，但分散在全國各地的零售商囤積居奇藥廠難以左右。

除了已經停產的老款，新款每盒7片裝的單價漲幅不小。對此，公司負責人解釋稱，近年來，供給國際市場的醋酸氫化可的松的生產工藝已由發(fā)酵逐漸轉為合成，成本更低。但在國內由于僅有發(fā)酵工藝的藥物生產批文，面向國內的產品只能繼續(xù)維持發(fā)酵工藝，再考慮到發(fā)酵工藝本身的高成本及原材料漲價，因此成本出現大幅上漲，這也是更新藥品包裝并調整價格的直接原因。

在收到社會各界反饋后，公司決定盡快調整藥品價格，履行社會責任。在5月29日，天津市醫(yī)療保障局發(fā)布通知公告，經國家有關部門進一步約談，醋酸氫化可的松片和原料藥生產企業(yè)承諾下調醋酸氫化可的松片價格，7片裝價格降至13.3元。

多重原因致藥企研發(fā)生產意愿低

不只是醋酸氫化可的松，其實這些年，“救命藥”價格暴漲甚至缺貨的情況屢次出現。尿崩癥患者常用藥——鞣酸加壓素注射液，曾經一年漲價7倍；兒童急性淋巴細胞白血病“救命藥”巰嘌呤片出現過大范圍缺貨……對不少患者來說，“救命藥”與其缺貨，漲價也勉強可以接受，畢竟疾病不等人。

“救命藥”頻喊“救命”，這其中有多重問題值得深思。不少“救命藥”針對的往往是罕見病，整個社會總體用藥量小，價格及供應受個別藥廠影響較大。以醋酸氫化可的松為例，津津藥業(yè)2022年生產的醋酸氫化可的松整體銷售額僅幾百萬元，由于是國內唯一生產商，這一銷售額就可以左右整個市場價格變動。

而且，小眾“救命藥”通常研發(fā)難度大、周期長、回報低，很多藥廠不愿投入。天津醫(yī)科大學總醫(yī)院主任藥師李正翔說，在已知的數千種罕見病中，有應對治療藥物的不超過400種。制造周期長、成本高昂、市場回報率低，造成醫(yī)藥企業(yè)主動研發(fā)動力不足，這就導致罕見病絕大部分患者面對疾病，要么無藥可醫(yī)，要么擔心市場缺貨，缺少穩(wěn)定的長期供應。

與此同時，部分小眾“救命藥”用藥尚未引入國內或未納入醫(yī)保，治療費用普通家庭難以承受。記者調查發(fā)現，尚有部分小眾“救命藥”新藥未進入國內，國內患者要用上需花費高昂的費用。如治療法布雷病的一款特效藥物暫未引入國內，網傳跨國購買藥物一年花費高達20萬美元；全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，2019年該藥首次進入國內市場的價格高達70萬元一支，直到納入醫(yī)保才大幅降價。

建立長效供給機制為生命兜底

小眾“救命藥”面向的單一病種患者并不多，但以我國總人口基數，加之對患者家庭造成的負擔，實際受影響群體不小。因此，加強用藥機制革新，對保障人民生命健康權，有著極其重要的意義。

李正翔等專家認為，小眾“救命藥”用藥問題不是簡單的商業(yè)問題，如果純從經濟利益角度看，其研發(fā)用藥進程勢必緩慢。因此，一方面應積極加快打通進口藥品渠道，為更多患者帶來生命延續(xù)希望；另一方面應加強立法保障和政策引導，通過加快納入醫(yī)保、研發(fā)稅租減免等方式，鼓勵醫(yī)藥企業(yè)或研究機構研發(fā)生產，解決研究乏力難題。

國家相關部門也在為拓寬“救命藥”渠道，降低群眾用藥支出想方設法。近年來，國家醫(yī)保局采取醫(yī)保談判、集中帶量采購、改革居民慢性病保障方式等多種措施，持續(xù)減輕群眾看病就醫(yī)負擔。國家醫(yī)保局副局長李滔說，5年來，國家醫(yī)保目錄累計新增618種藥品，涵蓋腫瘤、心腦血管疾病、罕見病、兒童用藥等臨床治療領域。

為提高藥品可及性，國家醫(yī)保局聯合國家衛(wèi)生健康委出臺談判藥品“雙通道”等政策，支持目錄落地實施。截至2022年12月底，全國已經有20.9萬家定點醫(yī)院和藥店配備目錄談判藥品。國家組織集采333種藥品平均降價超50%，集采心臟支架、人工關節(jié)等8種高值醫(yī)用耗材平均降價超80%，連同地方聯盟采購，累計減負約5000億元。

國家醫(yī)保局持續(xù)推進醫(yī)藥集中帶量采購的擴面提質，從國家層面看，2023年已開展第八批藥品集采，接下來還將開展第四批高值醫(yī)用耗材集采，主要針對眼科人工晶體和骨科運動醫(yī)學類耗材，并將適時開展新批次藥品集采。從地方層面看，將重點對國家組織集采以外的化學藥、中成藥、干擾素以及神經外科耗材、體外診斷試劑等開展省際聯盟采購。

還有專家表示，雖然目前中央和地方都有醫(yī)藥儲備，但儲備的大都是災情、疫情、突發(fā)事故、地方常見病防治和戰(zhàn)略儲備所需的藥品及醫(yī)療器械。很多“救命藥”暫不在國家醫(yī)藥儲備范圍內。所以，有必要修改完善《國家醫(yī)藥儲備管理辦法》，將小眾化的“救命藥”和經常供應緊張的常用藥納入國家醫(yī)藥儲備范圍，通過政府補貼等形式，維持相關藥品正常生產和日常儲備。（記者 毛振華 郭方達 天津報道）